Família busca R$ 20 milhões para terapia gênica contra síndrome rara

A família de Tate McDaid, um menino de cinco anos residente no País de Gales, iniciou uma campanha de arrecadação para custear o tratamento da Síndrome de Sanfilippo, uma doença neurodegenerativa rara. O diagnóstico, que afeta a capacidade de comunicação e locomoção da criança, é frequentemente descrito como uma forma de Alzheimer infantil. A esperança da família reside no FAYUVI, a primeira terapia gênica para a condição, que recebeu aprovação da FDA nos Estados Unidos em 17 de setembro de 2026.

O custo total do tratamento é estimado em cerca de US$ 3,95 milhões, o equivalente a aproximadamente R$ 20,3 milhões. Até o momento, a campanha organizada pela mãe, Tammy McDaid, arrecadou cerca de US$ 215 mil, montante que cobre apenas uma pequena parcela do valor necessário. A empresa desenvolvedora do medicamento, Ultragenyx, declarou que o acesso ao tratamento para pacientes fora dos Estados Unidos está condicionado a necessidades médicas específicas e à cobertura de convênios, deixando a família em busca de alternativas para viabilizar o acesso à terapia antes que a deterioração cognitiva de Tate avance.