Anvisa e Roche cancelam registro do medicamento Elevidys no Brasil

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche oficializaram o cancelamento do registro condicional do Elevidys no Brasil. A decisão foi tomada após a fabricante não apresentar dados suficientes que comprovassem a segurança e a eficácia do tratamento, que é indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O medicamento, uma terapia gênica de alto custo, já estava com sua comercialização suspensa no país desde julho de 2025, em decorrência de alertas sobre casos de insuficiência hepática aguda reportados nos Estados Unidos. O Elevidys utiliza um vetor viral para introduzir material genético capaz de produzir uma versão reduzida da proteína distrofina, essencial para o funcionamento muscular. Embora o registro tenha sido cancelado, a Anvisa ressaltou que a Roche mantém a responsabilidade de realizar o monitoramento contínuo dos pacientes que foram submetidos à terapia durante o período em que o fármaco esteve disponível, entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A agência reguladora destacou que a medida visa garantir a segurança dos pacientes diante da ausência de evidências robustas exigidas pelas normas brasileiras. Paralelamente, o mercado de tratamentos para a DMD segue em atualização, com a recente aprovação pela Anvisa do medicamento Duvyzat, que se apresenta como uma nova alternativa terapêutica para a condição.