FDA aprova primeira terapia gênica para síndrome de Sanfilippo tipo A
O órgão regulador dos EUA autorizou o uso do Fayuvi para o tratamento de pacientes pediátricos com a síndrome de Sanfilippo tipo A.
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17/09 às 17:32
Pontos principais
- A FDA concedeu aprovação ao medicamento Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf).
- O tratamento é a primeira terapia gênica aprovada para pacientes pediátricos com mucopolissacaridose tipo IIIA.
A FDA aprovou o Fayuvi, comercialmente conhecido como rebisufligene etisparvovec-hopf, para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com síndrome de Sanfilippo tipo A. Esta autorização marca a primeira vez que uma terapia gênica é liberada para combater a mucopolissacaridose tipo IIIA.
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