FDA aprova primeira terapia gênica para síndrome de Sanfilippo tipo A

O órgão regulador dos EUA autorizou o uso do Fayuvi para o tratamento de pacientes pediátricos com a síndrome de Sanfilippo tipo A.

FDA aprova primeira terapia gênica para síndrome de Sanfilippo tipo A — Foto: FDA Press Releases

17/09 às 17:32

Pontos principais

A FDA concedeu aprovação ao medicamento Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf).
O tratamento é a primeira terapia gênica aprovada para pacientes pediátricos com mucopolissacaridose tipo IIIA.

A FDA aprovou o Fayuvi, comercialmente conhecido como rebisufligene etisparvovec-hopf, para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com síndrome de Sanfilippo tipo A. Esta autorização marca a primeira vez que uma terapia gênica é liberada para combater a mucopolissacaridose tipo IIIA.

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FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A

FDA Press Releases • 17 set, 15:26

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