Celosia dosa primeiro paciente com ELA em terapia genética contra TDP-43

A Celosia Therapeutics dosou o primeiro participante no ensaio clínico de fase 1b KOANEWA, avaliando CTx1000, medicamento genético investigacional que visa formas patológicas da proteína TDP-43 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA). O CTx1000 é projetado para ligar-se e eliminar seletivamente formas tóxicas de TDP-43.

Em modelos pré-clínicos, a terapia interrompeu a progressão da doença — inclusive em estágios avançados — e em alguns casos reverteu parcialmente as manifestações. O Chief Medical Officer, Prof. Lars Ittner, afirmou que a terapia 'pela primeira vez, visa diretamente um mecanismo fundamental de doença na ELA'. O ensaio é conduzido no Macquarie University Hospital em Sydney.