Celosia dosa primeiro paciente com ELA em terapia genética contra TDP-43
CTx1000 é primeira terapia a visar diretamente proteína TDP-43 patológica; em modelos pré-clínicos interrompeu e parcialmente reverteu a doença.
Pontos principais
- Primeiro paciente dosado em ensaio de fase 1b (KOANEWA) com CTx1000 para ELA
- CTx1000 liga-se e elimina seletivamente formas tóxicas da proteína TDP-43
- Em modelos pré-clínicos, interrompeu a progressão e em alguns casos reverteu parcialmente
- Primeira terapia a visar diretamente um mecanismo fundamental de doença na ELA
- Ensaio conduzido no Macquarie University Hospital em Sydney, Austrália
A Celosia Therapeutics dosou o primeiro participante no ensaio clínico de fase 1b KOANEWA, avaliando CTx1000, medicamento genético investigacional que visa formas patológicas da proteína TDP-43 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA). O CTx1000 é projetado para ligar-se e eliminar seletivamente formas tóxicas de TDP-43.
Em modelos pré-clínicos, a terapia interrompeu a progressão da doença — inclusive em estágios avançados — e em alguns casos reverteu parcialmente as manifestações. O Chief Medical Officer, Prof. Lars Ittner, afirmou que a terapia 'pela primeira vez, visa diretamente um mecanismo fundamental de doença na ELA'. O ensaio é conduzido no Macquarie University Hospital em Sydney.
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