Biogen mostra que diranersen reduz tau e melhora cognição em Alzheimer precoce em estudo de Fase 2

A Biogen anunciou em 14 de maio os resultados topline do estudo de Fase 2 CELIA com diranersen (BIIB080), um oligonucleotídeo antisense (ASO) experimental que reduz a produção da proteína tau no cérebro. É o primeiro estudo randomizado de Fase 2 de uma terapia direcionada à tau a mostrar tanto impacto em biomarcador quanto benefício cognitivo em pacientes com Alzheimer precoce.

O endpoint primário foi a mudança em relação ao baseline na Clinical Dementia Rating. Endpoints secundários e exploratórios incluíram biomarcadores de tau no líquido cefalorraquidiano (LCR) e imagem por tau PET. Priya Singhal, EVP e chefe de desenvolvimento da Biogen, disse que os dados dão à empresa confiança para levar o diranersen ao desenvolvimento registrational. O FDA concedeu Fast Track ao composto para Alzheimer em 2025.