Biogen mostra que diranersen reduz tau e melhora cognição em Alzheimer precoce em estudo de Fase 2
Primeiro estudo randomizado a combinar redução de patologia tau e benefício cognitivo; FDA já deu Fast Track em 2025.
Pontos principais
- Biogen divulga resultados topline da Fase 2 CELIA do diranersen (BIIB080) em 14 de maio
- Diranersen é um oligonucleotídeo antisense que atinge a proteína tau
- Primeiro estudo randomizado de Fase 2 com terapia direcionada à tau a mostrar impacto em biomarcador e benefício cognitivo
- Endpoint primário foi a mudança no Clinical Dementia Rating em pacientes com Alzheimer precoce
- Secundários incluíram biomarcadores de tau no LCR e imagem por tau PET
- FDA concedeu Fast Track ao diranersen para Alzheimer em 2025
- Biogen diz que os dados são suficientes para avançar a registros regulatórios
A Biogen anunciou em 14 de maio os resultados topline do estudo de Fase 2 CELIA com diranersen (BIIB080), um oligonucleotídeo antisense (ASO) experimental que reduz a produção da proteína tau no cérebro. É o primeiro estudo randomizado de Fase 2 de uma terapia direcionada à tau a mostrar tanto impacto em biomarcador quanto benefício cognitivo em pacientes com Alzheimer precoce.
O endpoint primário foi a mudança em relação ao baseline na Clinical Dementia Rating. Endpoints secundários e exploratórios incluíram biomarcadores de tau no líquido cefalorraquidiano (LCR) e imagem por tau PET. Priya Singhal, EVP e chefe de desenvolvimento da Biogen, disse que os dados dão à empresa confiança para levar o diranersen ao desenvolvimento registrational. O FDA concedeu Fast Track ao composto para Alzheimer em 2025.
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