FDA aprova dois tratamentos para doenças raras no mesmo dia
Pasatru, da Regeneron, chega após ser engavetado por segurança em 2020; a Ultragenyx leva aprovação acelerada para sua primeira terapia gênica.
Pontos principais
- Em 19 de agosto a FDA aprovou o Pasatru (garetosmab-grts), da Regeneron, para fibrodisplasia ossificante progressiva, doença em que tecido mole vira osso.
- No Fase 3 OPTIMA, com 63 adultos, as doses de 10 mg/kg e 3 mg/kg reduziram novas lesões ósseas em 56 semanas em 90% e 94% frente ao placebo.
- A dose alta reduziu em 88% as crises avaliadas por médicos em relação ao placebo.
- O medicamento levou mais de 10 anos para ser desenvolvido e foi engavetado no fim de 2020 por dados de segurança — cinco dos 44 pacientes de então morreram.
- O Fase 3 não registrou mortes nem eventos hemorrágicos graves; a aprovação atende cerca de 220 pacientes adultos nos EUA.
- No mesmo dia a FDA concedeu aprovação acelerada ao GENGLYCOS, da Ultragenyx, para doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia em pacientes de oito anos ou mais.
- O Fase 3 GlucoGene, com 46 participantes e 48 semanas, mostrou redução na necessidade diária de amido de milho (p<0,001).
O Pasatru é uma volta por cima improvável. O medicamento estava previsto para pedido de registro na FDA em 2021, depois de bons resultados de Fase 2, mas foi engavetado no fim de 2020 por dados preocupantes de segurança — cinco dos 44 pacientes daquele estudo morreram. O Fase 3 OPTIMA não registrou mortes nem eventos hemorrágicos graves, e as reduções de novas lesões ósseas avaliadas por tomografia foram de 90% e 94% conforme a dose.
O GENGLYCOS é a primeira terapia gênica da Ultragenyx e sua quinta aprovação pela FDA, além de ser o primeiro tratamento voltado à causa subjacente da doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia. Por ser aprovação acelerada, a manutenção do registro depende de dados confirmatórios, incluindo um programa de monitoramento da doença por 10 anos.
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