FDA aprova Fayuvi, primeira terapia para a síndrome de Sanfilippo A

Pontos principais

• A FDA aprovou em 17 de setembro o Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) para pacientes pediátricos com mucopolissacaridose tipo IIIA.
• A doença, também chamada síndrome de Sanfilippo tipo A, é hereditária, fatal e destrói progressivamente o cérebro e o sistema nervoso.
• Até agora o tratamento se limitava a manejar sintomas, sem terapia aprovada capaz de alterar o curso da doença.
• No ensaio Transpher A, 17 pacientes tratados superaram em 23,5 pontos na Bayley-III uma coorte externa de 27 crianças não tratadas (p<0,0001).
• O acompanhamento já se estende por quase oito anos.
• É a segunda terapia gênica e a sexta aprovação da FDA obtida pela Ultragenyx, que recebeu um Priority Review Voucher com a decisão.