FDA aprova Aqneursa, primeiro remédio do mundo para ataxia-telangiectasia
Suspensão oral da IntraBio melhorou 1,9 ponto na escala SARA ante placebo em estudo com 73 pacientes de 4 a 50 anos.
Pontos principais
- A FDA aprovou em 18 de setembro de 2026 a suspensão oral Aqneursa (levacetilleucina), da IntraBio
- A indicação é para ataxia em pacientes adultos e pediátricos com A-T com pelo menos 15 kg
- É o primeiro e único medicamento aprovado para A-T em qualquer lugar do mundo, sob designação de Medicamento Órfão e Revisão Prioritária
- O estudo IB1001-303 (NCT06673056) incluiu 73 pacientes de 4 a 50 anos em 10 centros de seis países; 70 (96%) completaram os dois períodos de 12 semanas
- A escala SARA melhorou 1,9 ponto ante placebo (IC 95%: -2,7 a -1,1; p<0,001); na fSARA, a diferença média foi de -0,6 ponto (p<0,001)
- Não houve eventos adversos graves relacionados ao tratamento nem mortes; as reações mais comuns foram quedas e lacerações de pele
- É a segunda indicação do levacetilleucina nos EUA, após a aprovação de setembro de 2024 para Niemann-Pick tipo C
O escopo da aprovação é estreito. Não se trata de uma nova entidade molecular, e a FDA não publicou resultado de sobrevida global nem de risco de câncer. A A-T continua causando imunodeficiência e alto risco de linfoma, e a bula cobre apenas a ataxia, não essas manifestações sistêmicas. Não há cura para a doença.
O ensaio pivotal foi randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e cruzado, com pacientes geneticamente confirmados na Alemanha, Eslováquia, Espanha, Suíça, Reino Unido e Estados Unidos. Os resultados foram publicados na edição de julho de 2026 da The Lancet Neurology.
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