FDA dá revisão prioritária a tratamento para doença de Stargardt
A decisão sobre o tinlarebant, da Belite Bio, está marcada para 12 de fevereiro de 2027; se aprovado, seria o primeiro remédio para a doença.
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13/08 às 09:00
Pontos principais
- A FDA concedeu revisão prioritária ao pedido de novo medicamento (NDA) da Belite Bio para o tinlarebant, tratamento potencial para a doença de Stargardt tipo 1, segundo comunicado noticiado em 12 de agosto de 2026.
- A agência fixou a data-alvo do PDUFA, prazo legal para a decisão, em 12 de fevereiro de 2027.
- Se aprovada, a terapia oral seria o primeiro tratamento aprovado pela FDA para a doença de Stargardt tipo 1, um distúrbio retiniano hereditário raro que causa perda de visão progressiva e irreversível.
- O pedido se baseia no estudo de Fase 3 DRAGON (NCT05244304), que mostrou redução de 35,7% na taxa de crescimento das lesões atróficas da retina em relação ao placebo.
- A medida foi feita por autofluorescência definitivamente reduzida (DDAF) em exame de autofluorescência de fundo de olho.
O tinlarebant (LBS-008) é uma terapia oral desenhada para reduzir o acúmulo de toxinas derivadas da vitamina A que contribuem para a progressão de doenças da retina. É esse mecanismo que sustenta o desfecho medido no estudo DRAGON: uma desaceleração no avanço das lesões atróficas.
Hoje não existe tratamento aprovado pela FDA para a doença de Stargardt tipo 1, condição hereditária rara que leva à perda de visão progressiva e irreversível. A revisão prioritária encurta o cronograma da agência, com decisão prevista para 12 de fevereiro de 2027.
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