Comitê da FDA vota 9 a 3 contra terapia da Capricor para Duchenne
A agência tem até 22 de agosto para decidir sobre o deramiocel; a empresa contesta o plano estatístico usado pelos revisores.
Pontos principais
- O Comitê Assessor de Terapias Celulares, Teciduais e Genéticas da FDA votou 9 a 3 na quarta-feira, 29 de julho, contra o deramiocel
- O deramiocel é a terapia celular da Capricor Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne
- O voto acompanhou os revisores da FDA, que sustentaram que a terapia não demonstrou eficácia significativa
- Essa análise dos revisores provocou queda de mais de 60% nas ações da Capricor na segunda-feira
- O diretor interino de produtos biológicos da agência, Karim Mikhail, disse que nenhuma decisão final foi tomada; a FDA tem até 22 de agosto para aprovar ou rejeitar
- A FDA rejeitou o medicamento pela primeira vez em julho de 2025, mas depois deu à Capricor a chance de defender seu caso
- A Capricor argumenta que os materiais informativos da FDA se basearam em um plano de análise estatística obsoleto (SAP 1.1), e não no SAP 3.0 final
- Separadamente, revisores da FDA criticaram o terceiro pedido da Replimune para a terapia contra melanoma RP1, e as ações da empresa caíram cerca de um terço
A disputa é metodológica antes de ser clínica. A Capricor sustenta que os materiais informativos preparados pela FDA se apoiaram em um plano de análise estatística obsoleto — a versão 1.1, e não o SAP 3.0 final, concluído antes da quebra do cegamento do estudo — e afirma que o HOPE-3 alcançou seu desfecho primário, o PUL 2.0, com significância estatística. A revista The Lancet publicou os resultados do HOPE-3 simultaneamente à reunião, o que a empresa apresenta como “validação externa” dos achados.
O comitê, porém, seguiu os revisores da agência, que concluíram que o deramiocel não demonstrou eficácia significativa — análise que já havia derrubado mais de 60% do valor das ações da Capricor na segunda-feira. Alguns membros expressaram apoio moderado ao medicamento, e o diretor interino de produtos biológicos, Karim Mikhail, ressalvou que nenhuma decisão final foi tomada; a FDA tem até 22 de agosto. É a segunda rodada: a agência já havia rejeitado a terapia em julho de 2025 antes de reabrir a discussão.
Comentários
Carregando comentários...