NEJM publica primeiros dados de modificação de doença na síndrome de Dravet
Zorevunersen mostrou redução de ~85% em convulsões aos 3 meses, com melhoras cognitivas mantidas por mais de 3 anos.
Pontos principais
- Primeira evidência de modificação de doença na síndrome de Dravet
- Redução de quase 85% em convulsões motoras aos 3 meses com dose de 70mg
- Melhoras cognitivas e comportamentais mantidas por mais de 3 anos
- Zorevunersen é oligonucleotídeo antisense que aumenta produção de NaV1.1
- Estudo global Phase 3 EMPEROR está recrutando ~150 pacientes
O New England Journal of Medicine publicou os primeiros dados demonstrando potencial de modificação de doença na síndrome de Dravet, uma doença genética neurodevelopmental severa. Os resultados dos estudos Phase 1/2a e extensão aberta do zorevunersen mostraram redução de quase 85% em convulsões motoras aos 3 meses e 73% aos 6 meses com doses de 70mg.
Pacientes no estudo de extensão mantiveram reduções de 58% a 90% por mais de 20 meses, com melhoras em comunicação, habilidades motoras, socialização e qualidade de vida além do controle de convulsões. O zorevunersen, desenvolvido pela Stoke Therapeutics e Biogen, é um oligonucleotídeo antisense que aumenta a produção da proteína funcional NaV1.1. Um estudo global Phase 3 EMPEROR está recrutando aproximadamente 150 pacientes.
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