NEJM publica primeiros dados de modificação de doença na síndrome de Dravet

O New England Journal of Medicine publicou os primeiros dados demonstrando potencial de modificação de doença na síndrome de Dravet, uma doença genética neurodevelopmental severa. Os resultados dos estudos Phase 1/2a e extensão aberta do zorevunersen mostraram redução de quase 85% em convulsões motoras aos 3 meses e 73% aos 6 meses com doses de 70mg.

Pacientes no estudo de extensão mantiveram reduções de 58% a 90% por mais de 20 meses, com melhoras em comunicação, habilidades motoras, socialização e qualidade de vida além do controle de convulsões. O zorevunersen, desenvolvido pela Stoke Therapeutics e Biogen, é um oligonucleotídeo antisense que aumenta a produção da proteína funcional NaV1.1. Um estudo global Phase 3 EMPEROR está recrutando aproximadamente 150 pacientes.