FDA aprova o Zanvastro, da Ionis, para a doença de Alexander
É o primeiro tratamento modificador da doença para o distúrbio ultrarraro, aprovado duas semanas antes do prazo PDUFA.
||
04/09 às 09:00
Pontos principais
- A FDA aprovou o Zanvastro (zilganersen) em 3 de setembro para a doença de Alexander em pacientes pediátricos e adultos.
- É o primeiro e único tratamento modificador da doença para esse distúrbio neurológico ultrarraro e frequentemente fatal.
- O medicamento é um antisense dirigido ao RNA que reduz a produção da proteína ácida fibrilar glial (GFAP).
- A dose é de 50 mg por injeção intratecal, uma vez por trimestre.
- No estudo pivotal, pacientes de 5 anos ou mais na dose de 50 mg tiveram estabilização estatisticamente significativa da velocidade de marcha no Teste de Caminhada de 10 Metros na semana 61.
- A diferença de médias por mínimos quadrados foi de 33,3%, com p=0,041.
- A aprovação veio mais de duas semanas antes da data-limite PDUFA de 22 de setembro.
O estudo de Fase 1-3 incluiu 54 participantes com idades entre 1,5 e 53 anos, em 13 centros de oito países — dimensão típica de um programa em doença ultrarrara. A FDA concedeu à Ionis um Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher junto com a aprovação.
É o primeiro lançamento independente da Ionis em neurologia, depois do Tryngolza, no início deste ano. O Zanvastro é listado como a 37ª aprovação de medicamento inovador de 2026 no rastreador da FDA, com data de 3/9/2026.
Comentários
Carregando comentários...