uniQure pede aprovação da FDA para terapia gênica de Huntington
Dados de três anos mostraram desaceleração de 75% na progressão da doença; a decisão pode sair no fim de abril ou início de maio de 2027.
||
03/09 às 09:00
Pontos principais
- A uniQure protocolou em 2 de setembro um pedido de licenciamento biológico (BLA) junto à FDA para o AMT-130, e também pediu aprovação no Reino Unido.
- Se aprovado, o AMT-130 seria o primeiro tratamento genético para a doença de Huntington, um distúrbio neurodegenerativo sem cura.
- A empresa pediu revisão prioritária, que significaria um ciclo de análise de seis meses após um período de 60 dias de protocolo.
- Com esse cronograma, uma decisão de aprovação acelerada poderia sair no fim de abril ou início de maio de 2027.
- O pedido se baseia em dados de três anos de um ensaio de Fase 1/2 comparado a um grupo de controle externo pareado por escore de propensão, extraído da base de história natural Enroll-HD.
- Os dados mostraram desaceleração de 75% na progressão da doença.
- Um ensaio confirmatório com cerca de 200 pacientes, randomizados 2:1 entre AMT-130 e tratamento padrão, deve estar bem adiantado antes da decisão da FDA.
O desenho do estudo é o ponto sensível do pedido: em vez de um braço de controle randomizado, a Fase 1/2 usou um grupo externo pareado por escore de propensão, tirado da base de história natural Enroll-HD. É uma escolha comum em doenças raras e sem tratamento, mas que exige do regulador confiança na comparabilidade das duas populações.
Por isso o ensaio confirmatório importa: com cerca de 200 pacientes randomizados 2:1, ele deve estar bem adiantado antes de a FDA decidir.
Comentários
Carregando comentários...