FDA aprova BESREMi para trombocitemia essencial, primeiro em quase 30 anos

Pontos principais

• A PharmaEssentia anunciou em 31 de agosto que a FDA aprovou o BESREMi (ropeginterferona alfa-2b-njft) para adultos com trombocitemia essencial, um câncer raro do sangue.
• É o primeiro tratamento novo aprovado pela FDA para essa doença em quase três décadas.
• A aprovação cobre adultos independentemente do genótipo ou do estágio da doença, incluindo recém-diagnosticados que nunca receberam terapia citorredutora, e o medicamento fica disponível nos EUA imediatamente.
• A aprovação se apoia no estudo internacional de Fase 3 SURPASS ET (NCT04285086), que mostrou taxas de resposta durável superiores e menos eventos tromboembólicos em um ano frente à anagrelida.
• Em 28 de agosto a FDA aprovou a rusfertida, primeira da classe, da Takeda e da Protagonist, para eritrocitose em adultos com policitemia vera; a Takeda anunciou a aprovação em 31 de agosto sob a marca Mimrylo.
• O preço de tabela do Mimrylo é de US$4.200 por frasco, cerca de US$218.400 por ano assumindo um frasco por dose semanal, segundo porta-voz da Takeda.
• No ensaio de Fase 3 VERIFY, 76,9% dos pacientes com Mimrylo não precisaram de flebotomias em 32 semanas, contra 32,9% do grupo placebo que precisou do procedimento.