FDA suspende terapia gênica da Regenxbio para síndrome de Hunter
Ressonâncias de coluna de cinco participantes mostraram nódulo ou massa cística assintomáticos, tidos como provavelmente benignos.
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25/08 às 09:00
Pontos principais
- A Regenxbio anunciou em 24 de agosto de 2026 que a FDA colocou em suspensão clínica o IND (pedido de novo medicamento em investigação) do estudo de Fase I/II/III do RGX-121.
- O RGX-121 é voltado à mucopolissacaridose tipo II (MPS II), a síndrome de Hunter.
- A empresa não espera reapresentar no curto prazo o pedido de licença biológica (BLA) do RGX-121.
- A suspensão veio após achados assintomáticos — um pequeno nódulo ou uma pequena massa cística — em ressonâncias de coluna de cinco participantes do estudo CAMPSIITE.
- Os cinco receberam o RGX-121 por via intracisternal ou intraventricular cerca de três a seis anos atrás; nenhum nódulo ou massa cerebral foi identificado.
- Os investigadores consideraram os achados não graves e os radiologistas acreditam que sejam provavelmente benignos; os cinco seguem bem clinicamente.
- Os achados vieram de um plano ampliado de monitoramento por ressonância implementado meses atrás, após a suspensão clínica ligada ao programa RGX-111.
O CEO Curran Simpson disse acreditar que os achados são "únicos e limitados ao nosso programa de síndrome de Hunter" — a tese que sustenta o restante do pipeline. Os cinco participantes demonstraram, no geral, estabilidade ou melhora em avaliações neurocognitivas e neurocomportamentais.
A companhia mantém o plano de submeter o BLA para distrofia muscular de Duchenne neste trimestre, e o anúncio dos dados principais do estudo pivotal para DMRI úmida (degeneração macular relacionada à idade) está previsto para o quarto trimestre.
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