Infigratinibe oral da BridgeBio tem Fase 3 positiva na acondroplasia, publicada no NEJM
Estudo PROPEL 3 atingiu o desfecho primário (+1,74 cm/ano vs placebo); submissões à FDA e à EMA previstas a partir do 3º trimestre de 2026.
Pontos principais
- A BridgeBio publicou em 28/06, no New England Journal of Medicine, os resultados da Fase 3 do estudo PROPEL 3 com infigratinibe oral em crianças com acondroplasia (forma mais comum de nanismo).
- Houve apresentação simultânea, de última hora, no ICCBH 2026, em Montreal.
- O estudo atingiu o desfecho primário: diferença de velocidade de crescimento de +1,74 cm/ano ante o placebo (p<0,0001).
- Novos dados de envergadura mostraram melhora de +0,37 desvio-padrão ante o placebo (p<0,0001), descrita como a primeira estatisticamente significativa em 52 semanas.
- Os resultados dão suporte a submissões à FDA e à EMA a partir do 3º trimestre de 2026, avançando o infigratinibe como possível primeira terapia oral para a doença.
- O infigratinibe (KK8398) é um inibidor oral seletivo de FGFR1-3; a Kyowa Kirin detém direitos exclusivos no Japão, em parceria com a BridgeBio.
A BridgeBio publicou em 28 de junho, no New England Journal of Medicine (NEJM), os resultados da Fase 3 do estudo PROPEL 3, que avaliou o infigratinibe oral em crianças com acondroplasia (a forma mais comum de nanismo), com apresentação simultânea de última hora no ICCBH 2026, em Montreal. O estudo atingiu seu desfecho primário: a diferença na velocidade de crescimento anualizada (média dos mínimos quadrados) foi de +1,74 cm/ano em relação ao placebo (p<0,0001).
Novos dados de escore Z de envergadura mostraram melhora de +0,37 desvio-padrão (DP) ante o placebo (p<0,0001) — descrita como o primeiro e único resultado de envergadura estatisticamente significativo, controlado por placebo, relatado em um estudo de acondroplasia em 52 semanas. Os resultados dão suporte a submissões planejadas à FDA (agência reguladora de medicamentos dos EUA) e à EMA (agência europeia de medicamentos) a partir do terceiro trimestre de 2026, avançando o infigratinibe como possível primeira terapia oral para a acondroplasia.
O infigratinibe (KK8398) é um inibidor oral seletivo de FGFR1-3. A Kyowa Kirin detém direitos exclusivos para desenvolver e comercializar o medicamento no Japão, sob parceria com a BridgeBio.
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