Infigratinibe oral da BridgeBio tem Fase 3 positiva na acondroplasia, publicada no NEJM

A BridgeBio publicou em 28 de junho, no New England Journal of Medicine (NEJM), os resultados da Fase 3 do estudo PROPEL 3, que avaliou o infigratinibe oral em crianças com acondroplasia (a forma mais comum de nanismo), com apresentação simultânea de última hora no ICCBH 2026, em Montreal. O estudo atingiu seu desfecho primário: a diferença na velocidade de crescimento anualizada (média dos mínimos quadrados) foi de +1,74 cm/ano em relação ao placebo (p<0,0001).

Novos dados de escore Z de envergadura mostraram melhora de +0,37 desvio-padrão (DP) ante o placebo (p<0,0001) — descrita como o primeiro e único resultado de envergadura estatisticamente significativo, controlado por placebo, relatado em um estudo de acondroplasia em 52 semanas. Os resultados dão suporte a submissões planejadas à FDA (agência reguladora de medicamentos dos EUA) e à EMA (agência europeia de medicamentos) a partir do terceiro trimestre de 2026, avançando o infigratinibe como possível primeira terapia oral para a acondroplasia.

O infigratinibe (KK8398) é um inibidor oral seletivo de FGFR1-3. A Kyowa Kirin detém direitos exclusivos para desenvolver e comercializar o medicamento no Japão, sob parceria com a BridgeBio.