FDA expande HYMPAVZI da Pfizer para hemofilia A/B com inibidores e crianças de 6 a 11 anos

O FDA, agência reguladora de remédios e alimentos dos EUA, aprovou em 8 de junho a expansão do HYMPAVZI (marstacimab-hncq) da Pfizer para tratar pacientes com hemofilia A ou B com inibidores — anticorpos que o corpo cria e que anulam o tratamento padrão — acima de 12 anos, e crianças de 6 a 11 anos com ou sem inibidores. A indicação anterior cobria apenas adultos sem inibidores.

O HYMPAVZI é um anticorpo monoclonal injetável (molécula de laboratório feita para mirar um alvo único) usado para profilaxia rotineira de prevenção ou redução da frequência de sangramentos em pacientes a partir de 6 anos com hemofilia A (deficiência congênita de fator VIII) ou hemofilia B (deficiência congênita de fator IX), com ou sem inibidores. A aprovação se apoiou em dados do estudo de fase 3 BASIS (NCT03938792) e recebeu Priority Review e Breakthrough Therapy Designation do FDA.