FDA reverterá rejeição de terapia gênica da Regenxbio

A FDA comunicou à Regenxbio que reverterá a rejeição anterior de sua terapia gênica experimental, voltada ao tratamento de uma doença cerebral rara e fatal. A mudança de posicionamento da agência reguladora dos Estados Unidos ocorre após a retirada da exigência de incluir grupos de placebo em estudos clínicos, um ponto que anteriormente impedia o avanço do processo de aprovação. Com essa flexibilização, a companhia planeja reapresentar o pedido formal para a comercialização do medicamento. A decisão é considerada um marco positivo para o portfólio da Regenxbio, que busca retomar o desenvolvimento de soluções para condições de alta complexidade. A medida reflete uma alteração nas diretrizes regulatórias para terapias de doenças raras, facilitando o caminho para que tratamentos inovadores cheguem aos pacientes que necessitam de intervenções urgentes.