Intellia divulga primeiros dados de Fase 3 de tratamento com CRISPR no corpo
Dose única reduziu ataques em 87% em pacientes com angioedema hereditário; 62% ficaram livres de crises.
Pontos principais
- Primeiro tratamento com CRISPR in vivo a produzir dados de Fase 3
- Redução de 87% nos ataques mensais com dose única
- 62% dos pacientes ficaram completamente livres de crises
- 100% dos pacientes tiveram alguma redução nos ataques
- Todos os efeitos adversos foram leves ou moderados
- Registro junto à FDA iniciado, com lançamento previsto para 1º semestre de 2027
A Intellia Therapeutics divulgou os primeiros dados de Fase 3 de um tratamento baseado em CRISPR administrado diretamente no corpo. No ensaio HAELO, uma dose única de lonvo-z reduziu em 87% os ataques mensais em pacientes com angioedema hereditário (0,26 vs. 2,1 para placebo). Sessenta e dois por cento dos pacientes ficaram completamente livres de crises e de terapias adicionais durante o período de avaliação, contra 11% no grupo placebo.
Todos os efeitos adversos foram leves ou moderados, sem eventos graves no grupo tratado. A Intellia iniciou o registro junto à FDA e mira lançamento comercial no primeiro semestre de 2027, caso aprovado. Nos EUA, gastos com medicamentos crônicos para angioedema hereditário somam cerca de US$4 bilhões por ano.
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