A Intellia Therapeutics divulgou os primeiros dados de Fase 3 de um tratamento baseado em CRISPR administrado diretamente no corpo. No ensaio HAELO, uma dose única de lonvo-z reduziu em 87% os ataques mensais em pacientes com angioedema hereditário (0,26 vs. 2,1 para placebo). Sessenta e dois por cento dos pacientes ficaram completamente livres de crises e de terapias adicionais durante o período de avaliação, contra 11% no grupo placebo.

Todos os efeitos adversos foram leves ou moderados, sem eventos graves no grupo tratado. A Intellia iniciou o registro junto à FDA e mira lançamento comercial no primeiro semestre de 2027, caso aprovado. Nos EUA, gastos com medicamentos crônicos para angioedema hereditário somam cerca de US$4 bilhões por ano.