A Intellia Therapeutics divulgou os primeiros resultados positivos de Fase 3 do mundo para uma terapia de edição genética CRISPR aplicada diretamente no corpo do paciente. O tratamento (lonvo-z) reduziu ataques de angioedema hereditário em 87% em comparação com placebo, com taxa mensal média de 0,26 ataque vs. 2,10 no grupo controle.

Dos pacientes tratados, 62% ficaram completamente livres de crises e sem necessidade de terapia adicional por seis meses, contra 11% no placebo. Todos os eventos adversos reportados foram leves ou moderados. A empresa já iniciou pedido de registro na FDA, agência reguladora americana, com lançamento previsto para o primeiro semestre de 2027.