Intellia divulga primeiros resultados positivos de Fase 3 para terapia CRISPR in vivo
Redução de 87% nos ataques de angioedema hereditário; 62% dos pacientes ficaram completamente livres de crises por seis meses.
Pontos principais
- Primeiro resultado de Fase 3 do mundo para terapia de edição genética CRISPR aplicada in vivo
- Redução de 87% nos ataques de angioedema hereditário vs. placebo
- 62% dos pacientes ficaram livres de crises e sem terapia por seis meses
- 80 pacientes no estudo: 52 receberam lonvo-z e 28 placebo
- Todos os eventos adversos foram leves ou moderados
- Empresa pediu registro na FDA com lançamento previsto para primeiro semestre de 2027
A Intellia Therapeutics divulgou os primeiros resultados positivos de Fase 3 do mundo para uma terapia de edição genética CRISPR aplicada diretamente no corpo do paciente. O tratamento (lonvo-z) reduziu ataques de angioedema hereditário em 87% em comparação com placebo, com taxa mensal média de 0,26 ataque vs. 2,10 no grupo controle.
Dos pacientes tratados, 62% ficaram completamente livres de crises e sem necessidade de terapia adicional por seis meses, contra 11% no placebo. Todos os eventos adversos reportados foram leves ou moderados. A empresa já iniciou pedido de registro na FDA, agência reguladora americana, com lançamento previsto para o primeiro semestre de 2027.
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