A Intellia Therapeutics, empresa de biotecnologia de Cambridge, Massachusetts, divulga amanhã os resultados do primeiro estudo de fase 3 do mundo com edição genética CRISPR aplicada diretamente no corpo do paciente — sem retirar células para modificar em laboratório. O tratamento é uma infusão única de 50 mg que edita o gene KLKB1 no fígado para bloquear crises de inchaço em pacientes com angioedema hereditário.

Nos testes anteriores de fase 1/2, 31 dos 32 pacientes tratados ficaram livres de crises por até três anos sem medicação contínua. As ações subiram 19% no pós-mercado. Se os dados forem positivos, a empresa planeja pedir aprovação nos EUA no segundo semestre de 2026, com lançamento potencial no primeiro semestre de 2027.