FDA aprova Avlayah, primeira proteína terapêutica desenhada para atravessar a barreira hematoencefálica
Remédio da Denali Therapeutics reduziu em 91% marcador neurológico da síndrome de Hunter; primeiro avanço em quase 20 anos.
Pontos principais
- Avlayah é o primeiro biológico aprovado pelo FDA desenhado para atravessar a barreira hematoencefálica
- Alvo é a síndrome de Hunter, que afeta 1 em cada 100 mil a 170 mil meninos
- Redução de 91% no acúmulo de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano
- 93% dos pacientes atingiram níveis normais do marcador
- Primeiro avanço terapêutico para a comunidade em quase 20 anos
- Valida a plataforma TransportVehicle da Denali para doenças neurodegenerativas
O FDA aprovou o Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) da Denali Therapeutics, a primeira proteína terapêutica desenhada especificamente para atravessar a barreira hematoencefálica — membrana que protege o cérebro da maioria das substâncias do sangue. O alvo é a síndrome de Hunter, doença genética rara que afeta 1 em cada 100 mil a 170 mil meninos e causa danos neurológicos progressivos.
No ensaio de fase I/II, o remédio reduziu em 91% o acúmulo de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano, e 93% dos pacientes atingiram níveis normais. É o primeiro avanço terapêutico para a comunidade em quase 20 anos e valida a plataforma TransportVehicle da Denali, que pode abrir caminho para medicamentos contra outras doenças neurodegenerativas.
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