O FDA aprovou o Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) da Denali Therapeutics, a primeira proteína terapêutica desenhada especificamente para atravessar a barreira hematoencefálica — membrana que protege o cérebro da maioria das substâncias do sangue. O alvo é a síndrome de Hunter, doença genética rara que afeta 1 em cada 100 mil a 170 mil meninos e causa danos neurológicos progressivos.

No ensaio de fase I/II, o remédio reduziu em 91% o acúmulo de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano, e 93% dos pacientes atingiram níveis normais. É o primeiro avanço terapêutico para a comunidade em quase 20 anos e valida a plataforma TransportVehicle da Denali, que pode abrir caminho para medicamentos contra outras doenças neurodegenerativas.