Tratamento de edição genética reduz colesterol LDL em 52% por um ano
Estudo clínico aponta que dose única de terapia CRISPR mantém redução significativa do colesterol ruim após 12 meses de acompanhamento.
Pontos principais
- O tratamento experimental CTX310 utiliza a tecnologia CRISPR-Cas9 para desativar o gene ANGPTL3 no fígado.
- Resultados publicados no New England Journal of Medicine mostram queda de 52,5% no colesterol LDL.
- O estudo de fase 1a não registrou efeitos adversos graves ou toxicidade limitante em 15 participantes.
- Pacientes serão monitorados por 15 anos devido à natureza permanente da alteração genética.
- Uma fase 1b do ensaio clínico já está em curso para ampliar a avaliação da eficácia e segurança.
Um ensaio clínico de fase 1a demonstrou resultados promissores para o tratamento experimental CTX310, que utiliza a tecnologia de edição genética CRISPR-Cas9 para combater o colesterol elevado. Ao desativar o gene ANGPTL3 no fígado, a terapia conseguiu reduzir os níveis de colesterol LDL em 52,5% após um ano de acompanhamento em pacientes que receberam a dose mais alta testada. O estudo, publicado no New England Journal of Medicine, não identificou eventos adversos graves entre os 15 voluntários avaliados. A relevância desta abordagem reside na possibilidade de um tratamento de dose única para condições crônicas, embora a natureza permanente da modificação genética exija um monitoramento rigoroso dos pacientes pelos próximos 15 anos. Atualmente, uma fase 1b do estudo já está em andamento para validar os dados em grupos maiores e mais específicos.
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