Terapia genética com CRISPR reduz colesterol LDL por um ano

Estudo clínico mostra que infusão única de edição genética mantém redução de 50% no colesterol LDL e triglicerídeos após 12 meses de acompanhamento.

31/08 às 13:40

Pontos principais

O tratamento experimental CTX310 utiliza a tecnologia CRISPR-Cas9 para silenciar o gene ANGPTL3 no fígado.
Pacientes que receberam a dose mais alta apresentaram redução média de 52,5% no colesterol LDL e 47,8% nos triglicerídeos após um ano.
A terapia mimetiza uma mutação genética natural que protege indivíduos contra doenças cardiovasculares.
O ensaio clínico de fase 1, conduzido pela Cleveland Clinic, acompanhou 15 pacientes com distúrbios lipídicos resistentes a medicamentos.
Não foram registrados eventos adversos graves relacionados ao tratamento durante o período de 12 meses.
Novos estudos com um grupo maior de participantes já estão em andamento nos Estados Unidos e na Austrália.

Um ensaio clínico de fase 1 demonstrou que uma única infusão de terapia genética pode reduzir de forma duradoura o colesterol 'ruim' (LDL) e os triglicerídeos. O procedimento, que utiliza a ferramenta de edição CRISPR-Cas9, tem como alvo o gene ANGPTL3 no fígado, responsável por regular os níveis de gordura no sangue. Ao desativar esse gene, a terapia simula uma mutação genética protetora encontrada em uma pequena parcela da população, permitindo que o organismo processe lipídios de forma mais eficiente sem a necessidade de medicação diária.

Os resultados, publicados no New England Journal of Medicine e apresentados na reunião anual da Sociedade Europeia de Cardiologia, indicam que os benefícios observados após dois meses de tratamento se mantiveram estáveis por um ano. Embora o estudo tenha sido limitado a 15 pacientes, a ausência de efeitos colaterais graves abre caminho para pesquisas em larga escala. Especialistas apontam que, se aprovada, a técnica pode representar uma mudança significativa no tratamento de pacientes com histórico familiar de doenças cardíacas ou resistência a estatinas.

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