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FDA aprova terapia gênica Casgevy para crianças a partir de 2 anos

A FDA autorizou o uso do Casgevy para tratar doença falciforme e beta-talassemia em crianças, marcando um avanço inédito para essa faixa etária.

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Foto: FDA Press Releases
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01/07 às 19:04

Pontos principais

  • A aprovação suplementar da FDA amplia o uso do Casgevy para pacientes a partir de 2 anos.
  • O tratamento é indicado para casos de doença falciforme com crises vaso-oclusivas recorrentes.
  • Pacientes com beta-talassemia dependente de transfusão (TDT) também estão contemplados pela nova diretriz.
  • Esta é a primeira vez que uma terapia gênica recebe autorização para tratar essas condições em crianças tão jovens.

A agência reguladora dos Estados Unidos, FDA, concedeu uma aprovação suplementar para o Casgevy, permitindo que a terapia gênica seja aplicada em crianças a partir de 2 anos de idade. O tratamento é voltado para pacientes diagnosticados com doença falciforme que apresentam crises vaso-oclusivas recorrentes, bem como para aqueles que sofrem de beta-talassemia dependente de transfusão (TDT). Esta decisão representa um marco significativo na medicina, sendo a primeira vez que uma terapia gênica é autorizada para essa faixa etária específica nessas condições. A medida amplia o acesso a tecnologias avançadas de edição genética, oferecendo uma alternativa terapêutica para pacientes pediátricos que, anteriormente, dependiam de tratamentos convencionais de suporte, como transfusões sanguíneas frequentes, para gerenciar os sintomas graves dessas doenças genéticas.

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