FDA aprova primeira terapia gênica para surdez hereditária; Regeneron vai oferecer de graça nos EUA
Otarmeni restaurou audição normal em 42% dos pacientes pediátricos; condição ultrarara afeta 20 a 50 recém-nascidos por ano nos EUA.
Pontos principais
- Otarmeni é a primeira terapia gênica para surdez hereditária aprovada pelo FDA
- Primeira terapia gênica a restaurar uma função sensorial a níveis normais
- 80% dos pacientes pediátricos atingiram a meta de audição em 24 semanas no ensaio CHORD
- 42% dos pacientes alcançaram audição normal
- Condição ultrarara afeta de 20 a 50 recém-nascidos por ano nos EUA
- Regeneron vai oferecer o tratamento gratuitamente nos EUA
- Aprovação em 61 dias após submissão do pedido biológico
O FDA aprovou o Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), da Regeneron: é a primeira terapia gênica para surdez hereditária e a primeira a restaurar uma função sensorial a níveis normais. No ensaio clínico CHORD, 80% dos pacientes pediátricos atingiram a meta principal de audição em 24 semanas; 42% alcançaram audição normal.
A condição é ultrarara — afeta de 20 a 50 recém-nascidos por ano nos EUA — e a Regeneron vai oferecer o tratamento gratuitamente no país. O FDA aprovou em apenas 61 dias após a submissão, a sexta aprovação sob o programa de National Priority Voucher e a primeira para uma terapia gênica. A Regeneron adquiriu a Decibel Therapeutics, que desenvolveu originalmente a terapia, em 2023 por até US$213 milhões.
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