BioMarin apresenta dados de 5 anos sobre tratamento para doença de Pompe

Estudo de longo prazo confirma estabilidade motora e respiratória em pacientes com doença de Pompe tratados com Pombiliti e Opfolda.

03/10 às 21:44

Pontos principais

Dados de 5 anos da terapia combinada Pombiliti e Opfolda foram apresentados no Congresso da World Muscle Society, no Japão.
A análise acompanhou 82 pacientes com doença de Pompe de início tardio (LOPD) em um estudo de extensão aberta.
Pacientes experientes em terapia de reposição enzimática mantiveram a distância de caminhada e estabilidade na função respiratória.
A variação média na distância percorrida em 6 minutos foi de 0,7%, enquanto a capacidade vital forçada variou -2,8% no quinto ano.
Nenhum novo sinal de segurança foi identificado durante o período de acompanhamento de longo prazo.
Eventos adversos relacionados ao tratamento ocorreram em 51,2% dos participantes, resultando em cinco descontinuações.
A BioMarin incorporou o tratamento ao seu portfólio após a compra da Amicus Therapeutics em dezembro de 2025.

A BioMarin divulgou resultados de cinco anos de um estudo de Fase 3 que avalia a eficácia da terapia combinada Pombiliti (cipaglucosidase alfa) e Opfolda (miglustat) para o tratamento da doença de Pompe de início tardio (LOPD). Os dados, apresentados durante o 31º congresso da World Muscle Society em Hiroshima, indicam que a terapia mantém a estabilidade motora e respiratória em pacientes adultos, oferecendo uma opção duradoura para uma condição progressiva que afeta a força muscular e a respiração.

O estudo acompanhou 82 pacientes, incluindo indivíduos que já haviam passado por terapias de reposição enzimática anteriores. Os resultados demonstraram que, mesmo após cinco anos de uso contínuo, não foram identificados novos sinais de segurança, reforçando o perfil de tolerabilidade da combinação. A BioMarin assumiu a comercialização do tratamento após a compra da Amicus Therapeutics, consolidando sua presença no setor de doenças metabólicas raras.

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