FDA aprova Isembyld para tratamento de atrofia muscular espinhal
O Isembyld é o primeiro inibidor de miostatina aprovado pela FDA para pacientes com atrofia muscular espinhal a partir de dois anos de idade.
Pontos principais
- O medicamento é um anticorpo monoclonal que bloqueia a miostatina para evitar a degradação muscular.
- A aprovação é voltada para pacientes com AME que já realizam terapias direcionadas ao gene SMN2.
- Testes clínicos indicaram melhora na função motora em comparação ao grupo placebo.
- A fabricante Scholar Rock estuda o uso do fármaco para preservar massa magra em usuários de medicamentos para obesidade.
- O tratamento possui custo anual estimado em US$ 310 mil e apresenta riscos de infecções e fraturas.
A agência reguladora dos Estados Unidos, FDA, aprovou o uso do Isembyld, um novo medicamento desenvolvido pela farmacêutica Scholar Rock para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). O fármaco atua como um inibidor da miostatina, um anticorpo monoclonal que impede a degradação muscular, sendo indicado para pacientes a partir de dois anos de idade que já utilizam terapias voltadas ao gene SMN2. Estudos clínicos demonstraram que a aplicação do medicamento resulta em melhorias significativas na função motora dos pacientes.
Além da aplicação na AME, a farmacêutica investiga o potencial do apitegromabe para preservar a massa magra em pacientes que utilizam medicamentos emagrecedores, como a tirzepatida. Embora promissor, o tratamento tem um custo anual estimado em US$ 310 mil e requer monitoramento clínico devido a riscos associados, como o aumento na incidência de fraturas e a maior suscetibilidade a infecções.
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