Terapia CRISPR da Intellia derruba ataques de angioedema hereditário em 87% em fase 3
62% dos pacientes do braço ativo ficaram sem ataques sem outra terapia; submissão progressiva à FDA em curso.
Pontos principais
- Resultados do ensaio de fase 3 HAELO
- Terapia CRISPR lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)
- Indicação: angioedema hereditário, doença genética rara com crises imprevisíveis de inchaço
- Taxa média de ataques mensais caiu 87% em relação ao placebo
- Período de medição: semanas 5 a 28
- 62% dos pacientes no braço lonvo-z ficaram sem ataques e sem outra terapia no período
- Contra 11% no placebo
- Eventos adversos foram leves ou moderados, sem ocorrências sérias
- Submissão progressiva do dossiê de aprovação ao FDA iniciada em abril
- Intellia mira lançamento nos EUA no primeiro semestre de 2027
A Intellia Therapeutics divulgou os resultados do ensaio de fase 3 HAELO de sua terapia CRISPR lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) para angioedema hereditário, doença genética rara em que pacientes têm crises imprevisíveis de inchaço. A taxa média de ataques mensais caiu 87% em relação ao placebo durante as semanas 5 a 28; 62% dos pacientes no braço lonvo-z ficaram sem ataques e sem outra terapia no período, contra 11% no placebo.
Os eventos adversos foram leves ou moderados, sem ocorrências sérias. A Intellia iniciou em abril a submissão progressiva do dossiê de aprovação ao FDA e mira o lançamento nos EUA no primeiro semestre de 2027.
Comentários
Carregando comentários...