Terapia CRISPR da Intellia derruba ataques de angioedema hereditário em 87% em fase 3

A Intellia Therapeutics divulgou os resultados do ensaio de fase 3 HAELO de sua terapia CRISPR lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) para angioedema hereditário, doença genética rara em que pacientes têm crises imprevisíveis de inchaço. A taxa média de ataques mensais caiu 87% em relação ao placebo durante as semanas 5 a 28; 62% dos pacientes no braço lonvo-z ficaram sem ataques e sem outra terapia no período, contra 11% no placebo.

Os eventos adversos foram leves ou moderados, sem ocorrências sérias. A Intellia iniciou em abril a submissão progressiva do dossiê de aprovação ao FDA e mira o lançamento nos EUA no primeiro semestre de 2027.