Medicamentos experimentais que foram descontinuados por grandes farmacêuticas, mas não por razões de segurança ou eficácia, representam uma oportunidade significativa para o tratamento de doenças raras e negligenciadas. O caso da SpringWorks Therapeutics exemplifica esse potencial, ao transformar um composto descartado da Pfizer em um medicamento aprovado, resultando em sua aquisição pela Merck por US$ 3,4 bilhões. Estima-se que mais de 5.000 desses compostos estejam "engavetados", podendo ser terapias para condições sem tratamento.

O desenvolvimento de um mercado funcional para esses ativos e a colaboração estruturada entre a indústria, academia e organizações sem fins lucrativos são essenciais para impulsionar uma nova onda de startups de biotecnologia. A Children’s Tumor Foundation, por exemplo, já identificou cerca de 30 medicamentos "engavetados" que poderiam beneficiar pacientes com neurofibromatose, destacando a importância de explorar esses recursos para salvar milhões de vidas e gerar bilhões em valor.