FDA aprova Avlayah para tratamento da síndrome de Hunter (MPS II) — Denali Therapeutics
Medical Update Online: FDA concedeu aprovação acelerada para Avlayah, primeiro biológico desenhado para cruzar barreira hematoencefálica; 91% de redução no marcador CSF HS.
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23/04 às 09:00
Pontos principais
- Aprovação acelerada pelo FDA para manifestações neurológicas da síndrome de Hunter
- 93% dos pacientes (41 de 44) atingiram níveis normais de CSF HS na semana 24
- Aprovação continuada pode depender de ensaio confirmatório COMPASS em andamento
Mencionado nesta matéria
Organizações
Denali TherapeuticsFDA
Lugares
Estados Unidos
