Pontos principais

• Autoridades de saúde dos EUA aprovaram a primeira terapia genética para uma forma rara de perda auditiva hereditária.
• O tratamento, chamado Otarmeni e desenvolvido pela Regeneron, visa mutações específicas no gene OTOF, que afetam cerca de 50 recém-nascidos anualmente nos EUA.
• O medicamento será administrado por uma única injeção no ouvido e estará disponível para crianças e adultos com perda auditiva severa a profunda.
• Apesar do custo elevado, a Regeneron planeja oferecer o tratamento gratuitamente a pacientes elegíveis nos Estados Unidos.
• Testes clínicos com 20 pacientes mostraram que ao menos 80% apresentaram melhora significativa da audição em poucos meses.
• Pais de crianças tratadas, como Sierra Smith, relatam resultados "incríveis", com seus filhos começando a reagir a sons e se interessar por música.

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