A FDA aprovou o AVLAYAH (tividenofusp alfa-eknm) da Denali Therapeutics para manifestações neurológicas da síndrome de Hunter (MPS II) em pacientes pediátricos — o primeiro novo tratamento para a doença em quase 20 anos. No ensaio clínico de Fase 1/2 com 47 participantes, a droga reduziu o heparan sulfato no líquido cefalorraquidiano em 91% até a semana 24, com 93% dos pacientes (41 de 44) atingindo níveis dentro da faixa normal.

O AVLAYAH usa a plataforma TransportVehicle da Denali, que se liga a receptores de transferrina para cruzar a barreira hematoencefálica via transcitose mediada por receptor — entregando a enzima de reposição diretamente ao sistema nervoso central. A Denali recebeu um voucher de revisão prioritária para doença pediátrica rara.