Marco no combate à ELA: novo tratamento faz parte dos pacientes melhorar
O medicamento tofersen, aprovado pela FDA para uma forma genética de ELA, tem demonstrado resultados promissores na estabilização e até na melhora da função pulmonar e motora de pacientes.
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09/05 às 11:27
Pontos principais
- O tofersen, comercializado como Qalsody pela Biogen, é a primeira terapia aprovada para pacientes com ELA causada pela mutação no gene SOD1.
- Estudos clínicos indicam que cerca de 20% dos participantes apresentaram melhoras em respiração e força, enquanto outros tiveram a progressão da doença desacelerada.
- Pacientes que iniciaram o tratamento precocemente apresentaram resultados significativamente melhores, com ganho de sobrevida estimado em três anos.
- Apesar da eficácia em casos específicos, o medicamento possui alto custo e enfrenta desafios de cobertura por seguradoras de saúde.
- Pesquisadores investigam se o tofersen pode ser eficaz para pacientes com ELA sem a mutação SOD1 ou prevenir o desenvolvimento da doença em portadores assintomáticos.
Mencionado nesta matéria
Pessoas
Amanda Sifford (psicóloga escolar)Nathan Carberry (neurologista)Michael Benatar (diretor executivo do Centro de ELA da Universidade de Miami)Timothy Miller (investigador principal do estudo com tofersen e neurologista)Rickey Malloy (encanador)Paula Trefiak (ex-socorrista de emergência)Anne-Laure Grignon (gerente sênior de projetos)Stephanie Fradette (chefe de desenvolvimento neuromuscular da Biogen)
Organizações
Food and Drug Administration (FDA)BiogenUniversidade de MiamiWashU MedicineIonis PharmaceuticalsThe New York Times
Lugares
Cape CoralFlóridaMiamiSt. LouisHillsboroIllinoisReginaSaskatchewanAmérica do Norte
