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title: "FDA aprova Fayuvi, primeira terapia para a síndrome de Sanfilippo A"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-09-18/fda-aprova-fayuvi-primeira-terapia-para-a-sindrome-de-sanfilippo-a
published: 2026-09-18T12:00:00+00:00
categories: ["science", "business", "world"]
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# FDA aprova Fayuvi, primeira terapia para a síndrome de Sanfilippo A

No ensaio pivotal, 17 pacientes tratados marcaram 23,5 pontos a mais na escala cognitiva Bayley-III que uma coorte de história natural.

## Pontos principais

- A FDA aprovou em 17 de setembro o Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) para pacientes pediátricos com mucopolissacaridose tipo IIIA.
- A doença, também chamada síndrome de Sanfilippo tipo A, é hereditária, fatal e destrói progressivamente o cérebro e o sistema nervoso.
- Até agora o tratamento se limitava a manejar sintomas, sem terapia aprovada capaz de alterar o curso da doença.
- No ensaio Transpher A, 17 pacientes tratados superaram em 23,5 pontos na Bayley-III uma coorte externa de 27 crianças não tratadas (p<0,0001).
- O acompanhamento já se estende por quase oito anos.
- É a segunda terapia gênica e a sexta aprovação da FDA obtida pela Ultragenyx, que recebeu um Priority Review Voucher com a decisão.

A terapia gênica AAV9 de dose única chegou à aprovação após um percurso regulatório acidentado: a FDA emitiu uma carta de resposta completa em julho de 2025 e a Ultragenyx reapresentou o pedido em janeiro de 2026, com dados neurológicos e de biomarcadores de mais longo prazo.

O produto teve designações de medicamento órfão, fast track e terapia inovadora.

## Fontes

- [Dados do Transpher A sustentam a primeira terapia gênica para Sanfilippo A](https://www.cgtlive.com/view/fda-approves-first-gene-therapy-for-sanfilippo-syndrome-type-a) (2026-09-18)
- [Ultragenyx anuncia aprovação do Fayuvi](https://finviz.com/news/393307/ultragenyx-announces-approval-of-fayuvi-gene-therapy-the-first-ever-fda-approved-treatment-for-sanfilippo-syndrome-type-a-mps-iiia) (2026-09-18)
- [FDA aprova primeira terapia gênica para crianças com síndrome de Sanfilippo tipo A](https://www.biospace.com/press-releases/fda-approves-first-gene-therapy-for-pediatric-patients-with-sanfilippo-syndrome-type-a) (2026-09-18)

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