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title: "FDA aprova primeira terapia gênica para síndrome de Sanfilippo tipo A"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-09-17/fda-aprova-primeira-terapia-genica-para-sindrome-de-sanfilippo-tipo-a
published: 2026-09-17T20:32:22.863558+00:00
updated: 2026-09-17T20:32:22.863558+00:00
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# FDA aprova primeira terapia gênica para síndrome de Sanfilippo tipo A

O órgão regulador dos EUA autorizou o uso do Fayuvi para o tratamento de pacientes pediátricos com a síndrome de Sanfilippo tipo A.

## Pontos principais

- A FDA concedeu aprovação ao medicamento Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf).
- O tratamento é a primeira terapia gênica aprovada para pacientes pediátricos com mucopolissacaridose tipo IIIA.

A FDA aprovou o Fayuvi, comercialmente conhecido como rebisufligene etisparvovec-hopf, para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com síndrome de Sanfilippo tipo A. Esta autorização marca a primeira vez que uma terapia gênica é liberada para combater a mucopolissacaridose tipo IIIA.

## Fontes

- [FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A](http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-pediatric-patients-sanfilippo-syndrome-type) (2026-09-17)

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