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title: "FDA aprova o Zanvastro, da Ionis, para a doença de Alexander"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-09-04/fda-aprova-o-zanvastro-da-ionis-para-a-doenca-de-alexander
published: 2026-09-04T12:00:00+00:00
categories: ["science", "business"]
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# FDA aprova o Zanvastro, da Ionis, para a doença de Alexander

É o primeiro tratamento modificador da doença para o distúrbio ultrarraro, aprovado duas semanas antes do prazo PDUFA.

## Pontos principais

- A FDA aprovou o Zanvastro (zilganersen) em 3 de setembro para a doença de Alexander em pacientes pediátricos e adultos.
- É o primeiro e único tratamento modificador da doença para esse distúrbio neurológico ultrarraro e frequentemente fatal.
- O medicamento é um antisense dirigido ao RNA que reduz a produção da proteína ácida fibrilar glial (GFAP).
- A dose é de 50 mg por injeção intratecal, uma vez por trimestre.
- No estudo pivotal, pacientes de 5 anos ou mais na dose de 50 mg tiveram estabilização estatisticamente significativa da velocidade de marcha no Teste de Caminhada de 10 Metros na semana 61.
- A diferença de médias por mínimos quadrados foi de 33,3%, com p=0,041.
- A aprovação veio mais de duas semanas antes da data-limite PDUFA de 22 de setembro.

O estudo de Fase 1-3 incluiu 54 participantes com idades entre 1,5 e 53 anos, em 13 centros de oito países — dimensão típica de um programa em doença ultrarrara. A FDA concedeu à Ionis um Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher junto com a aprovação.

É o primeiro lançamento independente da Ionis em neurologia, depois do Tryngolza, no início deste ano. O Zanvastro é listado como a 37ª aprovação de medicamento inovador de 2026 no rastreador da FDA, com data de 3/9/2026.

## Fontes

- [Zanvastro é aprovado como primeiro tratamento modificador da doença de Alexander](https://www.benzinga.com/pressreleases/26/09/b61619864/zanvastro-zilganersen-approved-fda-first-and-only-disease-modifying-treatment-alexander-disease-axd-) (2026-09-04)
- [FDA aprova antisense da Ionis antes do prazo e concede voucher pediátrico](https://www.biospace.com/fda/fda-approves-ionis-antisense-drug-as-first-targeted-therapy-for-alexander-disease) (2026-09-04)

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