---
title: "uniQure pede aprovação da FDA para terapia gênica de Huntington"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-09-03/uniqure-pede-aprovacao-da-fda-para-terapia-genica-de-huntington
published: 2026-09-03T12:00:00+00:00
categories: ["science", "business", "world"]
source_count: 1
outlet_count: 0
language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
---

# uniQure pede aprovação da FDA para terapia gênica de Huntington

Dados de três anos mostraram desaceleração de 75% na progressão da doença; a decisão pode sair no fim de abril ou início de maio de 2027.

## Pontos principais

- A uniQure protocolou em 2 de setembro um pedido de licenciamento biológico (BLA) junto à FDA para o AMT-130, e também pediu aprovação no Reino Unido.
- Se aprovado, o AMT-130 seria o primeiro tratamento genético para a doença de Huntington, um distúrbio neurodegenerativo sem cura.
- A empresa pediu revisão prioritária, que significaria um ciclo de análise de seis meses após um período de 60 dias de protocolo.
- Com esse cronograma, uma decisão de aprovação acelerada poderia sair no fim de abril ou início de maio de 2027.
- O pedido se baseia em dados de três anos de um ensaio de Fase 1/2 comparado a um grupo de controle externo pareado por escore de propensão, extraído da base de história natural Enroll-HD.
- Os dados mostraram desaceleração de 75% na progressão da doença.
- Um ensaio confirmatório com cerca de 200 pacientes, randomizados 2:1 entre AMT-130 e tratamento padrão, deve estar bem adiantado antes da decisão da FDA.

O desenho do estudo é o ponto sensível do pedido: em vez de um braço de controle randomizado, a Fase 1/2 usou um grupo externo pareado por escore de propensão, tirado da base de história natural Enroll-HD. É uma escolha comum em doenças raras e sem tratamento, mas que exige do regulador confiança na comparabilidade das duas populações.

Por isso o ensaio confirmatório importa: com cerca de 200 pacientes randomizados 2:1, ele deve estar bem adiantado antes de a FDA decidir.

## Fontes

- [uniQure pede aprovação nos EUA e no Reino Unido para a primeira terapia gênica de Huntington](https://www.biospace.com/fda/uniqure-files-for-fda-uk-approval-of-first-gene-therapy-for-huntingtons-disease) (2026-09-03)

---

Publicado por Daily Journal. Versão HTML: https://dailyjournal.news/news/2026-09-03/uniqure-pede-aprovacao-da-fda-para-terapia-genica-de-huntington