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title: "FDA suspende terapia gênica da Regenxbio para síndrome de Hunter"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-08-25/fda-suspende-terapia-genica-da-regenxbio-para-sindrome-de-hunter
published: 2026-08-25T12:00:00+00:00
categories: ["science", "business"]
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# FDA suspende terapia gênica da Regenxbio para síndrome de Hunter

Ressonâncias de coluna de cinco participantes mostraram nódulo ou massa cística assintomáticos, tidos como provavelmente benignos.

## Pontos principais

- A Regenxbio anunciou em 24 de agosto de 2026 que a FDA colocou em suspensão clínica o IND (pedido de novo medicamento em investigação) do estudo de Fase I/II/III do RGX-121.
- O RGX-121 é voltado à mucopolissacaridose tipo II (MPS II), a síndrome de Hunter.
- A empresa não espera reapresentar no curto prazo o pedido de licença biológica (BLA) do RGX-121.
- A suspensão veio após achados assintomáticos — um pequeno nódulo ou uma pequena massa cística — em ressonâncias de coluna de cinco participantes do estudo CAMPSIITE.
- Os cinco receberam o RGX-121 por via intracisternal ou intraventricular cerca de três a seis anos atrás; nenhum nódulo ou massa cerebral foi identificado.
- Os investigadores consideraram os achados não graves e os radiologistas acreditam que sejam provavelmente benignos; os cinco seguem bem clinicamente.
- Os achados vieram de um plano ampliado de monitoramento por ressonância implementado meses atrás, após a suspensão clínica ligada ao programa RGX-111.

O CEO Curran Simpson disse acreditar que os achados são "únicos e limitados ao nosso programa de síndrome de Hunter" — a tese que sustenta o restante do pipeline. Os cinco participantes demonstraram, no geral, estabilidade ou melhora em avaliações neurocognitivas e neurocomportamentais.

A companhia mantém o plano de submeter o BLA para distrofia muscular de Duchenne neste trimestre, e o anúncio dos dados principais do estudo pivotal para DMRI úmida (degeneração macular relacionada à idade) está previsto para o quarto trimestre.

## Fontes

- [FDA suspende estudo do RGX-121 da Regenxbio para síndrome de Hunter | Formulário 8-K](https://www.stocktitan.net/sec-filings/RGNX/8-k-regenxbio-inc-reports-material-event-0c6b5a5fe7af.html) (2026-08-25)

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