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title: "Comitê da FDA vota 9 a 3 contra terapia da Capricor para Duchenne"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-07-30/comite-da-fda-vota-9-a-3-contra-terapia-da-capricor-para-duchenne
published: 2026-07-30T12:00:00+00:00
categories: ["science", "business"]
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# Comitê da FDA vota 9 a 3 contra terapia da Capricor para Duchenne

A agência tem até 22 de agosto para decidir sobre o deramiocel; a empresa contesta o plano estatístico usado pelos revisores.

## Pontos principais

- O Comitê Assessor de Terapias Celulares, Teciduais e Genéticas da FDA votou 9 a 3 na quarta-feira, 29 de julho, contra o deramiocel
- O deramiocel é a terapia celular da Capricor Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne
- O voto acompanhou os revisores da FDA, que sustentaram que a terapia não demonstrou eficácia significativa
- Essa análise dos revisores provocou queda de mais de 60% nas ações da Capricor na segunda-feira
- O diretor interino de produtos biológicos da agência, Karim Mikhail, disse que nenhuma decisão final foi tomada; a FDA tem até 22 de agosto para aprovar ou rejeitar
- A FDA rejeitou o medicamento pela primeira vez em julho de 2025, mas depois deu à Capricor a chance de defender seu caso
- A Capricor argumenta que os materiais informativos da FDA se basearam em um plano de análise estatística obsoleto (SAP 1.1), e não no SAP 3.0 final
- Separadamente, revisores da FDA criticaram o terceiro pedido da Replimune para a terapia contra melanoma RP1, e as ações da empresa caíram cerca de um terço

A disputa é metodológica antes de ser clínica. A Capricor sustenta que os materiais informativos preparados pela FDA se apoiaram em um plano de análise estatística obsoleto — a versão 1.1, e não o SAP 3.0 final, concluído antes da quebra do cegamento do estudo — e afirma que o HOPE-3 alcançou seu desfecho primário, o PUL 2.0, com significância estatística. A revista The Lancet publicou os resultados do HOPE-3 simultaneamente à reunião, o que a empresa apresenta como “validação externa” dos achados.

O comitê, porém, seguiu os revisores da agência, que concluíram que o deramiocel não demonstrou eficácia significativa — análise que já havia derrubado mais de 60% do valor das ações da Capricor na segunda-feira. Alguns membros expressaram apoio moderado ao medicamento, e o diretor interino de produtos biológicos, Karim Mikhail, ressalvou que nenhuma decisão final foi tomada; a FDA tem até 22 de agosto. É a segunda rodada: a agência já havia rejeitado a terapia em julho de 2025 antes de reabrir a discussão.

## Fontes

- [Ações da Replimune caem com revisores da FDA criticando novamente o pedido para o RP1](https://www.thepharmaletter.com/biotech-news/replimune-shares-slump-as-fda-staff-again-pan-rp1-melanoma-filing) (2026-07-30)
- [Capricor comenta materiais informativos antes da reunião do comitê da FDA de 29 de julho](https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/349/capricor-comments-on-briefing-materials-ahead-of-july-29) (2026-07-30)
- [Atualizado: comitê da FDA rejeita terapia da Capricor para Duchenne por questão de eficácia](https://endpoints.news/fda-capricor-battle-over-dmd-cell-therapys-efficacy-at-adcomm/) (2026-07-30)

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