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title: "FDA recua e abre caminho para terapia gênica da Regenxbio contra síndrome de Hunter"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-06-23/fda-recua-e-abre-caminho-para-terapia-genica-da-regenxbio-contra-sindrome-de-hun
published: 2026-06-23T12:00:00+00:00
categories: ["science", "business", "politics"]
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# FDA recua e abre caminho para terapia gênica da Regenxbio contra síndrome de Hunter

Agência aceita dados existentes para pedido acelerado do Navsunli, cerca de 4 meses após rejeição.

## Pontos principais

- FDA concordou que os dados clínicos existentes bastam para um pedido de aprovação acelerada do Navsunli
- Reversão cerca de quatro meses após uma rejeição em fevereiro
- Agência não exigirá novos estudos nem grupo de controle sem tratamento, antes recomendado
- Movimento faz parte de uma flexibilização para doenças raras sob a nova liderança da FDA
- Na semana anterior, decisão parecida na terapia gênica da uniQure contra a doença de Huntington

A FDA voltou atrás e abriu caminho para a terapia gênica da Regenxbio contra a síndrome de Hunter, doença genética rara, concordando que os dados clínicos existentes bastam para um pedido de aprovação acelerada do Navsunli, uma reversão cerca de quatro meses após uma rejeição em fevereiro. A agência confirmou que não exigirá novos estudos nem um grupo de controle sem tratamento, antes recomendado. O movimento faz parte de uma flexibilização mais ampla para candidatos a remédios de doenças raras sob a nova liderança da FDA: na semana anterior, a agência tomou uma decisão parecida na terapia gênica da uniQure contra a doença de Huntington.

## Fontes

- [Regenxbio anuncia alinhamento com a FDA sobre caminho para reenvio do pedido do Navsunli](https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-alignment-with-fda-on-path-forward-for-navsunli-bla-resubmission-for-accelerated-approval-first-potential-gene-therapy-for-mps-ii-302806010.html) (2026-06-23)
- [Em nova reversão, FDA vai reconsiderar terapia gênica da Regenxbio](https://www.fiercebiotech.com/biotech/another-reversal-rare-disease-fda-reconsider-regenxbio-gene-therapy) (2026-06-23)

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