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title: "FDA reverterá rejeição de terapia gênica da Regenxbio"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-06-22/fda-revertera-rejeicao-de-terapia-genica-da-regenxbio
published: 2026-06-22T11:04:23.623531+00:00
updated: 2026-06-22T11:04:23.604+00:00
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# FDA reverterá rejeição de terapia gênica da Regenxbio

A agência reguladora dos EUA desistiu da exigência de grupos de placebo, permitindo que a Regenxbio reapresente o pedido de aprovação da terapia.

## Pontos principais

- A FDA mudou sua postura sobre a necessidade de testes com placebo para a terapia gênica da Regenxbio.
- O medicamento é desenvolvido para tratar uma doença cerebral rara e fatal.
- A Regenxbio planeja reapresentar o pedido de aprovação regulatória para o tratamento experimental.
- A decisão marca um avanço significativo no portfólio da empresa após um impasse anterior.

A FDA comunicou à Regenxbio que reverterá a rejeição anterior de sua terapia gênica experimental, voltada ao tratamento de uma doença cerebral rara e fatal. A mudança de posicionamento da agência reguladora dos Estados Unidos ocorre após a retirada da exigência de incluir grupos de placebo em estudos clínicos, um ponto que anteriormente impedia o avanço do processo de aprovação. Com essa flexibilização, a companhia planeja reapresentar o pedido formal para a comercialização do medicamento. A decisão é considerada um marco positivo para o portfólio da Regenxbio, que busca retomar o desenvolvimento de soluções para condições de alta complexidade. A medida reflete uma alteração nas diretrizes regulatórias para terapias de doenças raras, facilitando o caminho para que tratamentos inovadores cheguem aos pacientes que necessitam de intervenções urgentes.

## Fontes

- [FDA Will Reverse Rejection of Third Rare-Disease Drug, Regenxbio Says](https://www.wsj.com/tech/biotech/fda-will-reverse-rejection-of-third-rare-disease-drug-regenxbio-says-d8fff1fc?mod=rss_Technology) (2026-06-22)

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