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title: "Intellia divulga amanhã primeiro estudo de fase 3 com CRISPR aplicado no corpo do paciente"
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published: 2026-04-26T12:00:00+00:00
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# Intellia divulga amanhã primeiro estudo de fase 3 com CRISPR aplicado no corpo do paciente

Infusão única edita gene no fígado para bloquear crises de angioedema hereditário; 31 de 32 pacientes ficaram livres de crises por até 3 anos.

## Pontos principais

- Intellia Therapeutics divulga amanhã (27 de abril) dados do primeiro estudo de fase 3 de CRISPR in vivo do mundo
- Tratamento é infusão única de 50 mg que edita gene KLKB1 no fígado
- Alvo: bloquear crises de angioedema hereditário, doença rara
- Na fase 1/2, 31 de 32 pacientes ficaram livres de crises por até três anos sem medicação
- Ações subiram 19% no pós-mercado
- Se dados forem positivos, empresa planeja pedir aprovação nos EUA no 2º semestre de 2026

A Intellia Therapeutics, empresa de biotecnologia de Cambridge, Massachusetts, divulga amanhã os resultados do primeiro estudo de fase 3 do mundo com edição genética CRISPR aplicada diretamente no corpo do paciente — sem retirar células para modificar em laboratório. O tratamento é uma infusão única de 50 mg que edita o gene KLKB1 no fígado para bloquear crises de inchaço em pacientes com angioedema hereditário.

Nos testes anteriores de fase 1/2, 31 dos 32 pacientes tratados ficaram livres de crises por até três anos sem medicação contínua. As ações subiram 19% no pós-mercado. Se os dados forem positivos, a empresa planeja pedir aprovação nos EUA no segundo semestre de 2026, com lançamento potencial no primeiro semestre de 2027.

## Fontes

- [Ações da Intellia sobem no pós-mercado antes de dados de fase 3 de CRISPR in vivo](https://ts2.tech/en/intellia-therapeutics-stock-jumps-after-hours-ahead-of-first-phase-3-in-vivo-crispr-readout/) (2026-04-26)
- [Intellia Therapeutics divulgará dados do estudo global de fase 3 HAELO em angioedema hereditário](https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-report-topline-data-global-phase-3-haelo) (2026-04-26)

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