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title: "EUA aprovam 1ª terapia genética para perda auditiva rara"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-04-24/eua-aprovam-1-terapia-genetica-para-perda-auditiva-rara
published: 2026-04-24T11:03:35.527647+00:00
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# EUA aprovam 1ª terapia genética para perda auditiva rara

Os Estados Unidos aprovaram o Otarmeni, a primeira terapia genética para uma forma rara de perda auditiva hereditária, desenvolvida pela Regeneron.

## Pontos principais

- Autoridades de saúde dos EUA aprovaram a terapia genética Otarmeni para perda auditiva causada por mutações no gene OTOF.
- O tratamento, desenvolvido pela Regeneron, é administrado por uma única injeção no ouvido e visa cerca de 50 recém-nascidos afetados anualmente nos EUA.
- Testes clínicos com 20 pacientes mostraram que ao menos 80% apresentaram melhora significativa da audição em poucos meses.
- A Regeneron planeja oferecer o tratamento gratuitamente a pacientes elegíveis nos Estados Unidos, apesar do custo elevado.

Os Estados Unidos aprovaram a primeira terapia genética para uma forma rara e hereditária de perda auditiva, marcando um avanço significativo na medicina. O tratamento, denominado Otarmeni e desenvolvido pela Regeneron, é direcionado a mutações específicas no gene OTOF, que afetam aproximadamente 50 recém-nascidos anualmente no país. Administrado por uma única injeção no ouvido, o medicamento estará disponível para crianças e adultos com perda auditiva severa a profunda.

Testes clínicos com 20 pacientes demonstraram resultados promissores, com pelo menos 80% apresentando melhora significativa da audição em poucos meses. Pais de crianças tratadas relataram melhorias "incríveis", com seus filhos começando a reagir a sons e a se interessar por música. Apesar do custo elevado, a Regeneron informou que planeja oferecer o tratamento gratuitamente a pacientes elegíveis nos Estados Unidos.

## Fontes

- [EUA aprovam 1ª terapia genética para forma rara de perda auditiva](https://g1.globo.com/saude/noticia/2026/04/24/eua-aprovam-1a-terapia-genetica-para-forma-rara-de-perda-auditiva.ghtml) — G1 (2026-04-24)

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