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title: "FDA aprova AVLAYAH da Denali, primeiro tratamento para síndrome de Hunter em 20 anos"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-03-26/fda-aprova-avlayah-da-denali-primeiro-tratamento-para-sindrome-de-hunter-em-20-a
published: 2026-03-26T12:00:00+00:00
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# FDA aprova AVLAYAH da Denali, primeiro tratamento para síndrome de Hunter em 20 anos

Droga usa plataforma TransportVehicle para cruzar barreira hematoencefálica e reduziu heparan sulfato cerebral em 91%.

## Pontos principais

- FDA aprovou AVLAYAH (tividenofusp alfa-eknm) em 25 de março
- Primeiro novo tratamento para síndrome de Hunter em quase 20 anos
- Redução de 91% no heparan sulfato no líquido cefalorraquidiano
- 93% dos pacientes (41 de 44) atingiram níveis normais
- Usa plataforma TransportVehicle para cruzar barreira hematoencefálica
- Doença rara afeta ~500 indivíduos nos EUA

A FDA aprovou o AVLAYAH (tividenofusp alfa-eknm) da Denali Therapeutics para manifestações neurológicas da síndrome de Hunter (MPS II) em pacientes pediátricos — o primeiro novo tratamento para a doença em quase 20 anos. No ensaio clínico de Fase 1/2 com 47 participantes, a droga reduziu o heparan sulfato no líquido cefalorraquidiano em 91% até a semana 24, com 93% dos pacientes (41 de 44) atingindo níveis dentro da faixa normal.

O AVLAYAH usa a plataforma TransportVehicle da Denali, que se liga a receptores de transferrina para cruzar a barreira hematoencefálica via transcitose mediada por receptor — entregando a enzima de reposição diretamente ao sistema nervoso central. A Denali recebeu um voucher de revisão prioritária para doença pediátrica rara.

## Fontes

- [Denali Therapeutics anuncia aprovação da FDA para AVLAYAH](https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/25/3262412/0/en/Denali-Therapeutics-Announces-U-S-FDA-Approval-of-AVLAYAH-tividenofusp-alfa-eknm-for-) (2026-03-26)

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