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title: "Celosia dosa primeiro paciente com ELA em terapia genética contra TDP-43"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-03-24/celosia-dosa-primeiro-paciente-com-ela-em-terapia-genetica-contra-tdp-43
published: 2026-03-24T12:00:00+00:00
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# Celosia dosa primeiro paciente com ELA em terapia genética contra TDP-43

CTx1000 é primeira terapia a visar diretamente proteína TDP-43 patológica; em modelos pré-clínicos interrompeu e parcialmente reverteu a doença.

## Pontos principais

- Primeiro paciente dosado em ensaio de fase 1b (KOANEWA) com CTx1000 para ELA
- CTx1000 liga-se e elimina seletivamente formas tóxicas da proteína TDP-43
- Em modelos pré-clínicos, interrompeu a progressão e em alguns casos reverteu parcialmente
- Primeira terapia a visar diretamente um mecanismo fundamental de doença na ELA
- Ensaio conduzido no Macquarie University Hospital em Sydney, Austrália

A Celosia Therapeutics dosou o primeiro participante no ensaio clínico de fase 1b KOANEWA, avaliando CTx1000, medicamento genético investigacional que visa formas patológicas da proteína TDP-43 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA). O CTx1000 é projetado para ligar-se e eliminar seletivamente formas tóxicas de TDP-43.

Em modelos pré-clínicos, a terapia interrompeu a progressão da doença — inclusive em estágios avançados — e em alguns casos reverteu parcialmente as manifestações. O Chief Medical Officer, Prof. Lars Ittner, afirmou que a terapia 'pela primeira vez, visa diretamente um mecanismo fundamental de doença na ELA'. O ensaio é conduzido no Macquarie University Hospital em Sydney.

## Fontes

- [Celosia Therapeutics anuncia primeiro paciente dosado em ensaio clínico de fase 1b de CTx1000 em ELA](https://www.prnewswire.com/news-releases/celosia-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-phase-1b-clinical-trial-of-ctx1000-in-amyotrophic-lateral-sclerosis-302721815.html) (2026-03-24)

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Publicado por Daily Journal. Versão HTML: https://dailyjournal.news/news/2026-03-24/celosia-dosa-primeiro-paciente-com-ela-em-terapia-genetica-contra-tdp-43