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title: "NEJM publica primeiros dados de modificação de doença na síndrome de Dravet"
url: https://dailyjournal.news/news/2026-03-05/nejm-publica-primeiros-dados-de-modificacao-de-doenca-na-sindrome-de-dravet
published: 2026-03-05T12:00:00+00:00
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language: pt-BR
publisher: "Daily Journal"
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# NEJM publica primeiros dados de modificação de doença na síndrome de Dravet

Zorevunersen mostrou redução de ~85% em convulsões aos 3 meses, com melhoras cognitivas mantidas por mais de 3 anos.

## Pontos principais

- Primeira evidência de modificação de doença na síndrome de Dravet
- Redução de quase 85% em convulsões motoras aos 3 meses com dose de 70mg
- Melhoras cognitivas e comportamentais mantidas por mais de 3 anos
- Zorevunersen é oligonucleotídeo antisense que aumenta produção de NaV1.1
- Estudo global Phase 3 EMPEROR está recrutando ~150 pacientes

O New England Journal of Medicine publicou os primeiros dados demonstrando potencial de modificação de doença na síndrome de Dravet, uma doença genética neurodevelopmental severa. Os resultados dos estudos Phase 1/2a e extensão aberta do zorevunersen mostraram redução de quase 85% em convulsões motoras aos 3 meses e 73% aos 6 meses com doses de 70mg.

Pacientes no estudo de extensão mantiveram reduções de 58% a 90% por mais de 20 meses, com melhoras em comunicação, habilidades motoras, socialização e qualidade de vida além do controle de convulsões. O zorevunersen, desenvolvido pela Stoke Therapeutics e Biogen, é um oligonucleotídeo antisense que aumenta a produção da proteína funcional NaV1.1. Um estudo global Phase 3 EMPEROR está recrutando aproximadamente 150 pacientes.

## Fontes

- [NEJM publica primeiros dados demonstrando potencial de modificação de doença na síndrome de Dravet](https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/04/3249779/0/en/The-New-England-Journal-of-Medicine-Publishes-First-Data-to-Demonstrate-the-Potential-for-Disease-Modification-in-Dravet-Syndrome.html) (2026-03-05)

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